现代医学的快速发展，给无数患者带来希望，他们坚信：今天不能治愈的疾病，也许明天就有了答案。这种期盼，是许多患者和家庭仍在坚持的原因

现代医学的快速发展，给无数患者带来希望，他们坚信：今天不能治愈的疾病，也许明天就有了答案。

这种期盼，是许多患者和家庭仍在坚持的原因。

4月10日，《Journal of Clinical Oncology（临床肿瘤学杂志）》刊发最新文章，公开了一款新抗癌药的长期随访结果，证实患者在使用该药后，能获得长期的收益。

一、缓解率67.1%，新抗癌药效果喜人！

基于三项试验结果，2019年8月，FDA批准了恩曲替尼的非小细胞肺癌适应症，此后经过长期随访，最新报告已于4月10日发表于《临床肿瘤学杂志》（J Clin Oncol）。

数据显示，接受恩曲替尼治疗的非小细胞肺癌患者，整体缓解率达到了67.1%，其中临床完全缓解率为8.7%，临床部分缓解率为58.4%，部分亚型的整体缓解率可达72.9%。

从缓解持续来看，患者从接受恩曲替尼治疗到发生临床响应，时间为0.95个月。也就是说，超过一半的患者在接受恩曲替尼治疗不到一个月的时间，就实现了临床缓解。

从脑转移患者的治疗结果来看，恩曲替尼的入脑活性良好，对于基线存在脑转移的患者来说整体缓解率为62.5%，颅内病灶缓解率为79.2%。此外，55%的患者缓解持续超过12个月。

目前，有81%的患者中位无进展生存期超过1年。随访1年以上患者中，整体缓解率为73.4%，中位缓解持续时间16.5个月。

从不良事件来看，在接受恩曲替尼治疗的过程中，93%的患者经历了不同程度的不良事件，比如消化不良、头晕、便秘等，出现发热、认知障碍、呕吐等严重不良事件的几率比较低，只有7.6%的患者终止治疗。

毫无疑问，这项最新的长期临床随访试验，将赋予这款抗癌药更广阔的前景，也会有更多患者受益。

二、恩曲替尼：不限年龄和癌种

目前，FDA批准恩曲替尼的适应证为：

1、ROS1阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者；

2、携带神经营养因子受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合，且没有已知获得性耐药突变的实体瘤成年患者和≥12岁的儿童患者。

这意味着，恩曲替尼的适应症不限癌种，只要有NTRK基因融合并且没有耐药，患者都可以使用。

恩曲替尼的治疗原理，是通过阻断ROS1和NTRK激酶活性，使ROS1或NTRK基因融合的癌细胞死亡。更重要的是，恩曲替尼可以通过血脑屏障，没有不良的脱靶活性，是较为高效率的抗癌药。

此前的临床试验发现，恩曲替尼对于ROS1基因突变患者的客观有效率为77%，其中没有脑转移患者的有效率为80%，有脑转移患者的有效率为73.9%。

恩曲替尼对于NTRK基因突变患者的客观有效率为57%，其中没有脑转移患者的有效率为59.5%，有脑转移的患者的有效率为50%。

三、哪些患者能受益？

虽然恩曲替尼被称为“不限癌种的抗癌神药”，但真正能使用的患者却不多。据统计，在所有类型癌症患者中，只有1%的患者会出现NTRK基因突变，例如先天性纤维肉瘤、先天性中胚层肾癌、分泌型乳腺癌、乳头状甲状腺癌等癌症患者。

此外，研究显示，对于唾液腺癌，恩曲替尼的总缓解率也达到了86%，对肉瘤的总缓解率为46%，对结直肠癌的总缓解率为25%，对甲状腺癌的总体缓解率为20%。

总体而言，恩曲替尼的受益者包括25种不同类型的癌症患者，例如非小细胞肺癌、结直肠癌、胰腺癌、肉瘤、乳腺癌、分泌型乳腺癌、甲状腺癌、神经系统肿瘤、妇科肿瘤和胆管癌等等。

图源：环宇达康

目前，恩曲替尼已在美国、日本上市，但价格比较高，每个月的治疗费用在17050美元左右，约合人民币10.8万/月，多数普通家庭难以承受。

不过，国内对恩曲替尼的临床试验也已提上日程，希望在不久的将来，恩曲替尼能造福广大癌症患者，带来生的希望。